Глаукома – глазное заболевание, разрушительное, характерное обычно для пожилых людей. Вместе с катарактой, это — ведущая причина полной слепоты. В мире от неё уже страдает около семидесяти миллионов человек. Одной из причин глаукомы является ухудшение в глазной сетчатке ганглиозных клеток. Лечить ее пока не научились. И вот, наконец, группа исследователей из Университета Сорбонны (Института зрения) и Национального института исследований в области здравоохранения и медицины Франции (Inserm) остановила и даже пустила вспять глаукому у семи десятков мышей, сделав инъекцию лишь одного гена.
Этим особым геном, который члены команды ввели страдающим глаукомой мышам, оказался Ngb. Он является частью нейроглобина — этого белка немало в глазах и мозге. Он поглощает такие химически активные, токсичные виды кислорода (ROS), как оксид азота, перекись водорода и прочие радикалы, разрушающие организм.
Исследователи продемонстрировали, что в нервных клетках сетчатки, поражённых глаукомой, велика дисфункция митохондрий. Есть и пятидесятипроцентное снижение нейроглобина. Для снабжения их энергией очень важны митохондрии. Это отличает их от многих прочих клеток. Ведь они лишены миелиновой жирной оболочки, изолирующей энергию и усиливающей сигнализацию по синапсам.
Для обеспечения мышей нужным геном учёные применили адено-ассоциированный вирусный вектор (AAV). ДНК этого вируса удалили и заменили его Ngb. Далее обновлённый AAV ввели в сетчатки полусотни юных мышек моложе двух месяцев, предрасположенных к глаукоме. То же самое сделали с двумя десятками пожилых мышей – старше восьми месяцев, у которых уже была глаукома. Ngb-AAV, внедряясь, проник в окружающие его клетки, высвободив в ядра Ngb ген.
Средняя длительность жизни мышей составляет двенадцать месяцев. К этому возрасту удалось добиться невероятных результатов. У тех мышек, что лечили молодыми, глаукома так и не развилась. При этом их зрительные маркеры сравнялись с показателями молодых сородичей. У глаукоматозных мышей, получивших инъекцию с Ngb-AAV в возрасте 8 месяцев, зрение к назначенному сроку полностью восстановилось, правда, число ганглиозных клеток сетчатки было с таким же показателем, что и у старых здоровых мышей, то есть обновлённый AAV не сумел заменить клетки, омертвевшие от старости.